Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 4 au 6 octobre 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 25 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • L’adrénoleucodystrophie (médicament chimique)
  • Le syndrome de Crigler-Najjar (thérapie génique)
  • L’infection à cytomegalovirus chez les patients avec une immunodépression cellulaire (thérapie cellulaire)
  • La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire)
  • La néphropathie primaire à IgA (budesonide)
  • Le carcinome de Merkel (immunothérapie)
  • La pancréatite aiguë (médicament chimique)
  • La perte auditive neurosensorielle soudaine (R-azasetron besylate)
  • La drépanocytose (hepcidine humaine synthétique; médicament chimique)
  • Le cancer de l’ovaire (vaccin)
  • Le lymphome B diffus à grandes cellules  (acide valproïque)
  • La glycogénose de type 1a  (thérapie génique)
  • La dystrophie facio-scapulo-humérale (alpha-tocophérol, acide ascorbique, L-selenomethionine, zinc gluconate)
  • La variole (brincidofovir)
  • La fibrodysplasie ossifiante progressive (anticorps monoclonal)
  • La maladie du greffon contre l’hôte (ibrutinib)
  • L’hyperphénylalaninémie (polymère)
  • Le déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques (thérapie génique)
  • L’acidurie argininosuccinique (benzoate de sodium)
  • Le déficit en N-acétylglutamate synthase (benzoate de sodium)
  • La maladie de Huntington (peptide synthétique)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:

  • Ninlaro (ixazomib)  dans le traitement du myélome multiple,
  • Lartruvo (olaratumomab) dans le traitement du sarcome des tissus mous.
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Posted on the ANSM website on 3 November 2016