Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 avril 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 13 avis favorables et un avis défavorable pour la désignation de médicaments orphelins.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 13 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Cancer de l’ovaire (médicament chimique)
- Maladie de Huntington (peptide P42; médicament chimique)
- Mucopolysaccharidose type IIIC ou maladie de Sanfilippo type C (thérapie génique)
- Myasthénie auto-immune (protéine de fusion)
- Myélome multiple (héparine modifée)
- Uvéite non infectieuse (Triamcinolone acetonide)
- Mucoviscidose (médicament chimique )
- Thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger) (thérapie cellulaire)
- Asphyxie périnatale (Allopurinol sodium)
- Lymphome B diffus à grandes cellules (anticorps monoclonal anti-CD37 conjugué)
- Dystrophie musculaire oculo-pharyngée (Trehalose)
- Syndrome du déficit en transporteur du glucose de type 1 (Triheptanoine)
Le COMP a également rendu un avis défavorable pour la désignation médicament orphelin d’un médicament développé dans la maladie rare suivante:
- Leucémie lymphoïde chronique/ Lymphome lymphocytique
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |