Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 avril 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 13 avis favorables et un avis défavorable pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 13 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • Cancer de l’ovaire (médicament chimique) 
  • Maladie de Huntington (peptide P42; médicament chimique)
  • Mucopolysaccharidose type IIIC ou maladie de Sanfilippo  type C (thérapie génique) 
  • Myasthénie auto-immune (protéine de fusion)
  • Myélome multiple (héparine modifée)
  • Uvéite non infectieuse (Triamcinolone acetonide) 
  • Mucoviscidose (médicament chimique )
  • Thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger) (thérapie cellulaire)
  • Asphyxie périnatale (Allopurinol sodium)
  • Lymphome B diffus à grandes cellules (anticorps monoclonal anti-CD37 conjugué)
  • Dystrophie musculaire oculo-pharyngée (Trehalose)
  • Syndrome du déficit en transporteur du glucose de type 1 (Triheptanoine)  

Le COMP a également rendu un avis défavorable pour la désignation médicament orphelin d’un médicament développé dans la maladie rare suivante:

  • Leucémie lymphoïde chronique/ Lymphome lymphocytique

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

 

Posted on the ANSM website on 15 May 2015