Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 11 avril 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 8 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La leucémie aiguë myéloïde (225 Ac-lintuzumab; médicament chimique),
- La maladie de Niemann-Pick (acide ursodeoxycholique),
- Le lymphome T cutané (oligonucleotide),
- L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (médicament chimique),
- L’hémophilie A (thérapie génique),
- La lymphocytopénie CD4 idiopathique (fusion d’IL7 à un anticorps),
- La mucoviscidose (tamoxifene).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- Dinutuximab beta Apeiron (dinutuximab beta) dans le traitement du neuroblastome.
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |