Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 08 au 10 décembre 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 8 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 8 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Le cancer du pancréas (association de deux immunothérapies)
- L’ hyperargininémie (benzoate de sodium)
- L’acidurie argininosuccinique (benzoate de sodium)
- Le syndrome d’irradiation aiguë (entolimod)
- Le cancer de l’anus (immunothérapie)
- Le déficit congénital en alpha-1 antitrypsine (oligomère spécifique du gène SERPINA1)
- Le traitement du sarcome des tissus mous (médicament chimique)
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitation spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |