Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 16 au 18 février 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 2 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • La leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (acalabrutinib)
  • Le syndrome lymphoprolifératif post-greffe  (thérapie cellulaire)
  • Le lymphome T cutané (fenretinide)
  • Le sarcome des tissous mous (2 immunothérapies)
  • Le diagnostic du carcinome hépatocellulaire (acide florilglumatique (18 F))
  • Le diagnostic du gliome (acide florilglumatique (18 F))
  • Les tumeurs neuroendocrines gastro entéro pancréatiques (fosbretabulin tromethamine)
  • L’hyperoxalurie primitive (médicament chimique)
  • L’hypertension artérielle pulmonaire (ubenimex)
  • Le lymphome lymphoplasmocytaire (acalabrutinib)
  • Le lymphome du manteau (acalabrutinib)
  • L’hémophilie A (thérapie génique)
  • Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique)
  • Le cancer de l’œsophage (hémoglobine modifiée)
  • L’hypertension intracrânienne idiopathique (exenatide)
  • La myopathie de Nonaka (médicament chimique).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:

  • WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la narcolepsie,
  • COAGADEX (facteur X humain) dans le déficit héréditaire en facteur X
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Posted on the ANSM website on 18 March 2016