Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 16 au 18 février 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 2 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (acalabrutinib)
- Le syndrome lymphoprolifératif post-greffe (thérapie cellulaire)
- Le lymphome T cutané (fenretinide)
- Le sarcome des tissous mous (2 immunothérapies)
- Le diagnostic du carcinome hépatocellulaire (acide florilglumatique (18 F))
- Le diagnostic du gliome (acide florilglumatique (18 F))
- Les tumeurs neuroendocrines gastro entéro pancréatiques (fosbretabulin tromethamine)
- L’hyperoxalurie primitive (médicament chimique)
- L’hypertension artérielle pulmonaire (ubenimex)
- Le lymphome lymphoplasmocytaire (acalabrutinib)
- Le lymphome du manteau (acalabrutinib)
- L’hémophilie A (thérapie génique)
- Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique)
- Le cancer de l’œsophage (hémoglobine modifiée)
- L’hypertension intracrânienne idiopathique (exenatide)
- La myopathie de Nonaka (médicament chimique).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la narcolepsie,
- COAGADEX (facteur X humain) dans le déficit héréditaire en facteur X
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |