Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 février 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments “orphelins”.  Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),
  • La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),
  • Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),
  • Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),
  • Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),
  • Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),
  • La maladie de Fabry (thérapie génique),
  • Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),
  • La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),
  • La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),
  • La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),
  • La mucoviscidose (peptide),
  • Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine)
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Posted on the ANSM website on 14 March 2017