Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 07 au 09 janvier à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins, ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 19 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- l’angio-œdème héréditaire (médicament chimique),
- le cancer de l’ovaire (vaccin oncolytique),
- la maladie à virus Ebola (sphères d‘albumine revêtues de fibrinogène),
- la sclérodermie systémique (nitroglycérine),
- la drépanocytose (2 médicaments: sévuparine, médicament chimique),
- la maladie de Huntington (thérapie génique),
- la dystrophie facio-scapulo-humérale (protéine recombinante),
- l’infection à cytomégalovirus suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (médicament d’immunothérapie),
- l’infection par le virus d’Epstein-Barr suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (médicament d’immunothérapie),
- l’infection par adénovirus suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (médicament d’immunothérapie),
- la leucémie aiguë myéloïde (2 médicaments: alvocidib, ulocuplumab),
- la prévention de l’entérocolite nécrosante (Lactobacillus reuteri),
- la narcolepsie (mazindol),
- la rétinite pigmentaire (myriocin),
- la paralysie supranucléaire progressive (médicament chimique),
- le sarcome des tissus mous (olaratumab),
- le gliome (enzyme recombinante).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’1 médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- HOLOCLAR (cellules cornéales épithéliales autologues) dans le traitement des lésions de la cornée associées à une déficience en cellules souches limbiques suite à des brûlures oculaires.
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |