Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 janvier 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
- Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
- Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
- La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
- Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
- Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
- Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
- La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
- La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
- Le myélome multiple (thérapie génique),
- L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
- Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
- Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
- Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
- La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
- L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
- La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
- La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
- La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- LEDAGA (chlorméthine) dans le traitement du lymphome T cutané
- Chenodeoxycholic acid sigma-tau (acide chénodéoxycholique) dans le traitement des déficits de synthèse des acides biliaires primaires.
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |