Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 juillet 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les 14 maladies rares suivantes:
-
Syndrome de Rett (médicament chimique)
-
Ostéogénèse imparfaite (thérapie cellulaire)
-
Syndrome de l’intestin court (insuline humaine)
-
MELAS (association d’encéphalomyopathie mitochondriale, d’acidose lactique et accidents ischémiques cérébraux) (médicament chimique)
-
Carcinome hépatocellulaire (médicament chimique)
-
Lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique)
-
Myopathie myotubulaire liée à l’X (thérapie génique)
-
Mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) (thérapie génique)
-
Leucémie aiguë lymphoblastique (thérapie cellulaire)
-
Leucémie aiguë myéloïde (anticorps anti CD33 associé à la pyrrolobenzodiazépine)
-
Syndrome d’irradiation aiguë (sphères d’albumine recouvertes de fibrinogène)
-
Mucoviscidose (association fixe de fosfomycine disodium et de tobramycine; céramidase acide humaine recombinante)
-
Lymphome de la zone marginale (ibrutinib)
-
Hyperplasie surrénale congénitale (verucerfont)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
-
Farydak (panobinostat) pour le traitement du myélome multiple
-
Kanuma (sebelipase alfa) pour le traitement du déficit en lipase acide lysosomale
-
Raxone (idebenone) pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
-
Strensiq (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie
|
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |