Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 16 au 18 juin 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 21 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 21 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
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Grippe aviaire (immunoglobuline équine anti H5N1),
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Hépatoblastome (doxorubicine)
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Déficit en plasminogène (plasminogène humain)
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Polykystose rénale autosomique dominante (lanréotide acétate)
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Lymphome T cutané (hypéricine synthétique)
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Leucémie aiguë myéloïde (médicament chimique ; inecalcitol)
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Rétinite pigmentaire (thérapie génique)
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Myopathie de Duchenne (thérapie cellulaire)
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Paludisme (artesunate)
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Craniopharyngiome (béloranib)
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Asphyxie périnatale (cannabidiol)
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Syndrome du X fragile (médicament chimique)
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Paralysie supranucléaire progressive (anticorps monoclonal)
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Sclérose latérale amyotrophique (médicament chimique)
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Cancer du pancréas (thérapie génique)
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Syndrome de Rett (sarizotan hydrochloride)
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Hyperoxalurie primitive (médicament chimique)
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Déficit en carnitine palmitoyltransférase II (triheptanoine)
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Déficit en 3-hydroxyacyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaîne longue (triheptanoine)
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Déficit en protéine trifonctionnelle mitochondriale (triheptanoine)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP:
pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
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Unituxin (dinutuximab) pour le traitement du neuroblastome.
pour une extension d’indication
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Imbruvica (ibrutinib) pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.