Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 juin 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 22 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La fibrose pulmonaire idiopathique (médicament chimique)
- La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
- La pemphigoïde bulleuse (dimethyl fumarate)
- L’hyperargininémie (dérivé de l’Arginase I humaine ; sodium benzoate)
- La lymphangioléiomyomatose sporadique (sirolimus)
- Le sarcome des tissus mous (oligonucléotide; immunothérapie)
- La maladie de Huntington (médicament chimique)
- Le lymphome NK/T extranodulaire type nasal (thérapie cellulaire)
- La maladie lymphoproliférative post-transplantation (thérapie cellulaire)
- L’infection à adénovirus chez les patients immunodéprimés (brincidofovir)
- L’échinococcose (mifamurtide)
- Le carcinome hépatocellulaire (mifamurtide)
- L’hyperinsulinisme congénital (anticorps monoclonal anti récepteur à l’insuline)
- Le déficit en pro-opiomélanocortine (setmelanotide)
- Le déficit en carbamoyl-phosphate synthétase I (sodium benzoate)
- La citrullinémie de type 1 (sodium benzoate)
- Le déficit en ornithine transcarbamylase (sodium benzoate)
- Les brûlures profondes du deuxième degré et du troisième degré (sodium hypochlorite)
- La maladie de McArdle (triheptanoine)
- La lipodystrophie partielle familiale (volanesorsen sodium)
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |