Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 13 au 15 juin 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 9 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La lésion de la moelle épinière (oxymetazoline hydrochloride)
- La sclérose latérale amyotrophique (anticorps monoclonal)
- La pachyonychie congénitale (sirolimus)
- Les tumeurs stromales gastro-intestinales (médicament chimique)
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (thérapie cellulaire)
- L’hyperoxalurie primaire (enzyme)
- Le carcinome hépatocellulaire (médicament chimique; tirapazamine)
- La neuropathie anti-MAG (médicament chimique)
- La rétinopathie de prématurité (rétinol)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- Oxervate (cénégermine) dans le traitement de la kératite neurotrophique
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |