Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 13 au 15 juin 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 9 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • La lésion de la moelle épinière  (oxymetazoline hydrochloride)
  • La sclérose latérale amyotrophique (anticorps monoclonal)
  • La pachyonychie congénitale (sirolimus)
  • Les tumeurs stromales gastro-intestinales (médicament chimique)
  • Le lymphome B diffus à grandes cellules (thérapie cellulaire)
  • L’hyperoxalurie primaire (enzyme)
  • Le carcinome hépatocellulaire (médicament chimique; tirapazamine)
  • La neuropathie anti-MAG (médicament chimique)
  • La rétinopathie de prématurité (rétinol)

 

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:

  • Oxervate (cénégermine) dans le traitement de la kératite neurotrophique
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Posted on the ANSM website on 18 July 2017