Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 mai 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 18 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- L’acromégalie (médicament chimique)
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique)
- La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (2 thérapies cellulaires)
- L’insuffisance hépatique aiguë (acide citrique monohydraté)
- Le gliome (eflornithine)
- La neuromyélite optique (anticorps monoclonal)
- L’œsophagite à éosinophiles (anticorps monoclonal)
- Le sepsis néonatal (mélatonine)
- L’entérocolite nécrosante (mélatonine)
- Le syndrome de détresse respiratoire aiguë (molgramostim)
- Les syndromes de déficit en créatine (cyclocréatine)
- La paralysie périodique (diclofénamide)
- Le syndrome de Crigler-Najar (médicament de thérapie innovante)
- Le syndrome du X fragile (association de pyridoxine et d’acide L-pyroglutamique)
- L’ostéogénèse imparfaite (anticorps monoclonal)
- Le syndrome de Guillain-Barré (protéine recombinante dérivée de la salive de tique)
- Le syndrome de Prader-Willi (setmelanotide)
- L’hypoparathyroïdisme (teriparatide)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’extension de son autorisation de mise sur le marché:
- GAZYVARO (obinutuzumab) dans le traitement du lymphome folliculaire
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |