Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 mai 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments “orphelins”. Le COMP a rendu au cours de cette session 10 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La drépanocytose (association de décitabine et tétrahydrouridine)
- Le déficit en hormone de croissance (Ibutamoren mesilate),
- L’hémophilie B (facteur IX recombinant),
- L’hernie diaphragmatique congénitale (sildenafil)
- La sclérose tubéreuse (sirolimus)
- L’hyperinsulinisme congénital (analogue synthétique du glucagon),
- L’acidose tubulaire rénale distale (association de carbonate et de citrate de potassium),
- L’épidermolyse bulleuse (peptide),
- La glomérulopathie à C3 (avacopan),
- La maladie de Creutzfeld Jacob (thiophene pentamer).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
- Besponsa (inotuzumab ozogamicin) dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique de type B
- Brineura (cerliponase alfa) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2
- Spinraza (nusinersen) dans le traitement de l’amyotrophie spinale de type 5q.
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |