Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 mars 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Cryptococcocose (médicament chimique)
- Tularémie (médicament chimique)
- Maladie de Stargardt (Ecothiophate iodure),
- Diagnostic du gliome (18 F Fluciclovine)
- Cancer du pancréas (virus oncolytique)
- Lymphome de la zone marginale (Lenalidomide)
- Prévention du rejet du greffon après transplantation d’organe solide (anticorps monoclonal recombinant)
- Myopathie de Duchenne (Rimeporide)
- Ebola (Rintatolimod)
- Choroïdéremie (thérapie génique)
- Mucoviscidose (oxyde nitrique)
- Maladie de Huntington (médicament chimique)
- Rétinite pigmentaire (facteur neurotrophique)
- Neuroblastome (Sodium 2-hydroxylinoleate)
- Asphyxie périnatale (Xenon)
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |