Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 21 au 23 mars 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 18 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 18 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- La prévention de la maladie à cytomegalovirus (brincidofovir)
- Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal)
- La leucémie aigüe myéloïde (2 médicaments chimiques)
- L’atrophie musculaire spinale et bulbaire liée à l’X (maladie de Kennedy) (médicament chimique)
- L’amaurose congénitale de Leber (oligonucléotide antisens)
- L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique)
- La sclérodermie systémique (thérapie cellulaire)
- La prévention de la maladie du greffon contre l’hôte (cannabidiol)
- La lipomatose symétrique familiale (combinaison de plusieurs composés)
- L’uvéite non infectieuse (fluocinolone)
- La paralysie supranucléaire progressive (anticorps anti-tau humain)
- La bêta-thalassémie intermédiaire et majeure (médicament chimique)
- Le syndrome d’Angelman (thérapie génique)
- La sclérose latérale amyotrophique (facteur neurotrophique)
- Le lymphome T cutané (resiquimod)
- La neurodégénérescence associée à un déficit en pantothénate kinase (médicament chimique)
- Le mésothéliome malin (médicament chimique)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- ALPROLIX (eftrenonacog alfa) et IDELVION (albutrepenonacog alfa) dans le traitement de l’hémophilie B.
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |