Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 novembre 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • La maladie du greffon contre l’hôte (médicament chimique)
  • La leucémie aiguë myéloïde (Combretastatin A1 diphosphate; médicament chimique)
  • La kératite neurotrophique (facteur de croissance recombinant du tissu nerveux humain) 
  • Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (médicament chimique)
  • La beta thalassémie majeure et intermédiaire (sirolimus) 
  • La cholangite sclérosante primitive (variant du facteur de croissance des fibroblastes 19 humains recombinants)
  • La maladie de Charcot-Marie-Tooth (médicament chimique)
  • Le pseudohypoaldostéronisme type 1B (2 médicaments chimiques)
  • L’hémophilie B  (thérapie génique)
  • Brûlure profonde du deuxième degré et brûlure du troisième degré (peau issue de bioingénierie) 
  • Le diabète néonatal (glibenclamide)
  • La myélofibrose (imetelstat sodium)
  • L’ostéosarcome (immunothérapie antitumorale)
  • Le mésotheliome malin (immunothérapie antitumorale)
  • Le carcinome à cellules de Merckel (anticorps monoclonal anti PDL1)

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitation spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

 

Posted on the ANSM website on 7 December 2015