Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 03 au 04 novembre 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • Le cancer de l’estomac (avelumab)
  • La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
  • La maladie du greffon contre l’hôte (arsenic trioxyde)
  • Les tumeurs à cellules géantes ténosynoviales (cabiralizumab)
  • Le sarcome des tissus mous (propranolol)
  • Les tumeurs stromales gastro-intestinales (médicament radiopharmaceutique)
  • L’achromatopsie (thérapie génique)
  • Le syndrome de Wolfram (dandrolene sodium)
  • La sclérose latérale amyotrophique (ibudilast)
  • La leucémie aigüe myéloïde (ivosidenib)
  • L’épilepsie myoclonique progressive type 2 (maladie de Lafora) (metformine)
  • Le cancer du pancréas (interleukine 10 recombinante)
  • La céroïde-lipofuscinose neuronale (thérapie génique)
  • La malformation cardiaque congénitale avec un seul ventricule fonctionnel (udenafil).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP  pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:

  • Somakit-TOC (edotreotide) pour le diagnostic des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques
  • Venclyxto (venetoclax) dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique
  • Ocaliva (acide obéticholique) dans le traitement de la cirrhose biliaire primitive.
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Posted on the ANSM website on 24 November 2016