Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 03 au 04 novembre 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Le cancer de l’estomac (avelumab)
- La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
- La maladie du greffon contre l’hôte (arsenic trioxyde)
- Les tumeurs à cellules géantes ténosynoviales (cabiralizumab)
- Le sarcome des tissus mous (propranolol)
- Les tumeurs stromales gastro-intestinales (médicament radiopharmaceutique)
- L’achromatopsie (thérapie génique)
- Le syndrome de Wolfram (dandrolene sodium)
- La sclérose latérale amyotrophique (ibudilast)
- La leucémie aigüe myéloïde (ivosidenib)
- L’épilepsie myoclonique progressive type 2 (maladie de Lafora) (metformine)
- Le cancer du pancréas (interleukine 10 recombinante)
- La céroïde-lipofuscinose neuronale (thérapie génique)
- La malformation cardiaque congénitale avec un seul ventricule fonctionnel (udenafil).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- Somakit-TOC (edotreotide) pour le diagnostic des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques
- Venclyxto (venetoclax) dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique
- Ocaliva (acide obéticholique) dans le traitement de la cirrhose biliaire primitive.
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |