Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 6 au 8 septembre 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 33 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- L’aspergillose invasive (médicament chimique)
- La mucoviscidose (médicament chimique)
- Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal; crenolanib)
- La leucomalacie périventriculaire (thérapie cellulaire)
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (lymphocytes T génétiquement modifiés; venetoclax)
- L’ostéomyélite (médicament chimique)
- L’hémophilie A (anticorps monoclonal)
- Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro pancréatiques (peptide antagoniste des récepteurs de la somatostatine radiomarqué)
- Le lymphome T cutané (mogamulizumab)
- La myélofibrose (médicament chimique)
- Les maladies traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (anticorps monoclonal anti CD45 radiomarqué)
- L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (peptide)
- Le myélome multiple (venetoclax)
- L’ischémie-reperfusion associée à un arrêt cardiaque (xenon)
- Le syndrome de Smith-Magenis (acebutolol; melatonine)
- La rétinite pigmentaire (2 thérapies géniques)
- L’encéphalopathie néonatale (thérapie cellulaire)
- La chondrodysplasie métaphysaire type Schmid (carbamazepine)
- La mucopolysachharidose de type IIIA (ou maladie de Sanfilippo) (sulfamidase recombinante modifiée; thérapie génique)
- La leucémie aiguë myéloïde (crenolanib; oligonucléotide antisense)
- L’hypoglycémie d’origine pancréatique non liée à un insulinome (Exendin (9-39))
- Le lymphome T périphérique (fenretinide)
- Le déficit d’adhésion leucocytaire type I (thérapie génique)
- La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
- La lymphohistiocytose hémophagocytaire (tadekinig)
- Le gliome (tetrofosmin)
- Le déficit primaire en Coenzyme Q10 (ubiquinol)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- Onivyde (irinotecan) dans le traitement du cancer du pancréas
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |