Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 07 au 09 octobre à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 29 désignations de médicaments orphelins et le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 29 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
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Sclérodermie systémique (1-(6-benzothiazolylsulfonyl)-5-chloro-1H-indole-2-butanoic acid ; Anticorps monoclonal humanisé IgG1 anti eotaxin-2 humain)
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Fibrose pulmonaire idiopathique (1-(6-benzothiazolylsulfonyl)-5-chloro-1H-indole-2-butanoic acid)
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Mucoviscidose (4-
[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid)Hémophilie A (combinaison d’acides aminés)
Leucémie aiguë myéloïde (préparation de lymphocytes-T de donneur dépourvue par photothérapie de leurs cellules T alloréactives)
Syndrome aigu de détresse respiratoire (imatinib)
Troubles myotoniques (mexilétine)
Myélofibrose consécutive à une thrombocytémie essentielle ( Pentraxine- 2 humaine recombinante)
Myélofibrose consécutive à une Polyglobulie de Vaquez ( Pentraxine- 2 humaine recombinante)
Myélofibrose primitive ( Pentraxine- 2 humaine recombinante)
Myélome à plasmocytes (selinexor)
Leucémie lymphoïde chronique/ le lymphome lymphocytaire à petites cellules (selinexor)
Polyangéite microscopique ((2R,3S)-2-(4-cyclopentylaminophenyl)-1-(2-fluoro-6-methylbenzoyl)piperidine-3-carboxylic acid(4-methyl-3-trifluoromethylphenyl)amide)
Granulomatose avec polyangéite ((2R,3S)-2-(4-cyclopentylaminophenyl)-1-(2-fluoro-6-methylbenzoyl)piperidine-3-carboxylic acid(4-methyl-3-trifluoromethylphenyl)amide)
Maladie de Gaucher ((3S)-1-azabicyclo[2.2.2]oct-3-yl{2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamate)
Dystrophie musculaire de Duchenne (vecteur viral adéno-associé de sérotype 8 contenant le gène humain MD1)
Maladie de Niemman Pick, type C (arimoclomol citrate)
Mucopolysaccharidose de type 1 (ataluren ; pentosan polysulfate sodique)
Télangiectasie hémorragique héréditaire (bazedoxifene)
Gliome (chloroquine ; olaptesed glycol)
Hyperthermie maligne (dantrolene sodique)
Carcinome hépatocellulaire (hémoglobine liée à la diaspirine)
Fibrodysplasie ossifiante progressive (palovarotene)
Xeroderma pigmentosum (combinaison d’acides aminés)
Dermatomyosite (siponimod)
Polymyosite (siponimod)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP:
Octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
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Ketoconazole HRA (ketoconazole) dans le traitement du syndrome de Cushing
Extension d’autorisation de mise sur le marché:
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Signifor (pasireotide) dans le traitement de l’acromégalie.
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments “orphelins ” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.