Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 07 au 09 octobre à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 29 désignations de médicaments orphelins et le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

 

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 29 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • Sclérodermie systémique  (1-(6-benzothiazolylsulfonyl)-5-chloro-1H-indole-2-butanoic acid ; Anticorps monoclonal humanisé IgG1 anti eotaxin-2 humain)

  • Fibrose pulmonaire idiopathique  (1-(6-benzothiazolylsulfonyl)-5-chloro-1H-indole-2-butanoic acid)

  • Mucoviscidose  (4-

    [[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid)

  • Hémophilie A  (combinaison d’acides aminés)

  • Leucémie aiguë myéloïde  (préparation de lymphocytes-T de donneur dépourvue par photothérapie de leurs cellules T alloréactives) 

  • Syndrome aigu de détresse respiratoire (imatinib)

  • Troubles myotoniques  (mexilétine)

  • Myélofibrose consécutive à une thrombocytémie essentielle  ( Pentraxine- 2 humaine recombinante) 

  • Myélofibrose consécutive à une Polyglobulie de Vaquez  ( Pentraxine- 2 humaine recombinante) 

  • Myélofibrose primitive  ( Pentraxine- 2 humaine recombinante) 

  • Myélome à plasmocytes  (selinexor)

  • Leucémie lymphoïde chronique/ le lymphome lymphocytaire à petites cellules  (selinexor)

  • Polyangéite microscopique ((2R,3S)-2-(4-cyclopentylaminophenyl)-1-(2-fluoro-6-methylbenzoyl)piperidine-3-carboxylic acid(4-methyl-3-trifluoromethylphenyl)amide)

  • Granulomatose avec polyangéite  ((2R,3S)-2-(4-cyclopentylaminophenyl)-1-(2-fluoro-6-methylbenzoyl)piperidine-3-carboxylic acid(4-methyl-3-trifluoromethylphenyl)amide)

  • Maladie de Gaucher ((3S)-1-azabicyclo[2.2.2]oct-3-yl{2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamate)

  • Dystrophie musculaire de Duchenne (vecteur viral adéno-associé de sérotype 8 contenant le gène humain MD1) 

  • Maladie de Niemman Pick, type C  (arimoclomol citrate)

  • Mucopolysaccharidose de type 1 (ataluren ; pentosan polysulfate sodique)

  • Télangiectasie hémorragique héréditaire  (bazedoxifene)

  • Gliome  (chloroquine ; olaptesed glycol)

  • Hyperthermie maligne (dantrolene sodique)

  • Carcinome hépatocellulaire (hémoglobine   liée à la  diaspirine)

  • Fibrodysplasie ossifiante progressive (palovarotene)

  • Xeroderma pigmentosum (combinaison d’acides aminés)

  • Dermatomyosite (siponimod)

  • Polymyosite  (siponimod)

 

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP:

Octroi d’une autorisation de mise sur le marché:

  • Ketoconazole HRA (ketoconazole)  dans le traitement du syndrome de Cushing

Extension d’autorisation de mise sur le marché:

  • Signifor (pasireotide)  dans le traitement de l’acromégalie.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments “orphelins ” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

 

Posted on the ANSM website on 26 November 2014