Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 6 au 8 octobre 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 16 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 9 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
- Glomérulosclérose segmentaire focale (médicament chimique)
- Leucémie lymphoblastique aiguë (thérapie cellulaire)
- Leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (thérapie cellulaire)
- Carcinome nasopharyngé (azacitidine)
- Maladie du greffon contre l’hôte (protéine de fusion)
- Syndrome respiratoire du Moyen-Orient (interferon alfa-n3)
- Hypersomnie idiopathique (pentetrazol)
- Tumeur à cellules plasmacytoïdes dendritiques blastiques (protéine de fusion)
- Cancer de l’ovaire (médicament chimique)
- Maladie de Wilson (thérapie génique)
- Amaurose congénitale de Leber (thérapie génique)
- Achromatopsie due à une mutation du gène CNGB3 (thérapie génique)
- Lymphome folliculaire (thérapie cellulaire)
- Leucémie aiguë myéloïde (anticorps monoclonal anti CD47)
- Neuroblastome (médicament chimique)
- Déficit en pyruvate déshydrogénase (sodium phenylbutyrate)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché:
- BLINCYTO (blinatumomab) dans le traitement de la leucémie aigue lymphoblastique,
- KOLBAM (acide cholique) dans le traitement des anomalies congénitales de synthèse des acides biliaires
- KYPROLIS (carfilzomib) dans le traitement du myélome multiple
- RAVICTI (glyceryl tri-(4-phenylbutyrate)) dans le traitement de
- L’acidurie argininosuccinique,
- Du déficit en carbamoyl-phosphate synthase-1,
- De la citrullinémie de type 1
- De l’hyperargininémie,
- Du déficit en ornithine carbamoyltransferase,
- Du déficit en ornithine translocase (syndrome d’hyperornithinémie-hyperammoniémie homocitrullinurie)
| Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |