Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 juin à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 16 désignations de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut d’orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 16 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:
-
L’amylose AL (carboxy pyrrolidine hexanoyl pyrrolidine carboxylate, anticorps monoclonal recombinant anti composant amyloïde P sérique humain),
-
Le m yélome à plasmocytes (marizomib),
-
L’infection nécrosante des tissus mous (sel d’acétate de sodium du peptide H-D-Ala-Ser-Pro-Met-Leu-Val-Ala-Tyr-Asp-D-Ala-OH),
-
La tachycardie ventriculaire polymorphe cathecolaminergique (vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 contenant le gène humain de la calsequestrine cardiaque),
-
Le cancer de l’ovaire (cédiranib),
-
La maladie de Huntington (cystéamine bitartrate),
-
La myasthénie acquise (éculizumab),
-
La fibrose pulmonaire idiopathique (anticorps monoclonal humanisé anti-alpha ν beta 6),
-
Le gliome (anticorps monoclonal recombinant humanisé anti-récepteur de l’EGF associé au maleimidocaproyl monomethyl auristatine),
-
Le syndrome de Prader-Willy (ocytocine),
-
La béta-thalassémie intermédiaire et majeure (protéine de fusion recombinante comprenant une forme modifiée du domaine extracellulaire du récepteur IIB humain activin associé au domaine humain IgG1 Fc),
-
Le cancer de l’estomac (rilotumumab),
-
La sclérodermie systémique (riociguat),
-
L’hémophilie B (oligonucleotide synthétique double-brin siRNA dirigé contre l’antithrombine mRNA lié au ligand contenant 3 résidus du N-acetylgalactosamine),
-
L’hémophilie A (oligonucleotide synthétique double-brin siRNA dirigé contre l’antithrombine mRNA lié au ligand contenant 3 résidus du N-acetylgalactosamine).
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
-
Gazyvaro (obinutuzumab) dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique
-
Translarna (ataluren) dans une forme de la myopathie de Duchenne.
|
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |