Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 juin à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 16 désignations de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut d’orphelin de 2 médicaments.

 

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 16 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • L’amylose AL  (carboxy pyrrolidine hexanoyl pyrrolidine carboxylate, anticorps monoclonal recombinant anti composant amyloïde P sérique humain),

  • Le m yélome à plasmocytes  (marizomib),

  • L’infection nécrosante des tissus mous  (sel d’acétate de sodium du peptide H-D-Ala-Ser-Pro-Met-Leu-Val-Ala-Tyr-Asp-D-Ala-OH),

  • La tachycardie ventriculaire polymorphe cathecolaminergique  (vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 contenant le gène humain de la calsequestrine cardiaque),

  • Le cancer de l’ovaire  (cédiranib),

  • La maladie de Huntington  (cystéamine bitartrate),

  • La myasthénie acquise  (éculizumab),

  • La fibrose pulmonaire idiopathique  (anticorps monoclonal humanisé anti-alpha ν beta 6),

  • Le gliome  (anticorps monoclonal recombinant humanisé anti-récepteur de l’EGF associé au maleimidocaproyl monomethyl auristatine),

  • Le syndrome de Prader-Willy  (ocytocine),

  • La béta-thalassémie intermédiaire et majeure  (protéine de fusion recombinante comprenant  une forme modifiée du domaine extracellulaire du récepteur IIB humain activin associé au domaine  humain IgG1 Fc),

  • Le cancer de l’estomac  (rilotumumab),

  • La sclérodermie  systémique  (riociguat),

  • L’hémophilie B  (oligonucleotide synthétique double-brin siRNA dirigé contre l’antithrombine mRNA lié au ligand contenant 3 résidus du N-acetylgalactosamine),

  • L’hémophilie A  (oligonucleotide synthétique double-brin siRNA dirigé contre l’antithrombine mRNA lié au ligand contenant 3 résidus du N-acetylgalactosamine).

 

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2  médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché

  • Gazyvaro (obinutuzumab) dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique  

  • Translarna (ataluren) dans une forme de la myopathie de Duchenne.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

 

Posted on the ANSM website on 3 July 2014