Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni les 13 et 14 mai à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments “orphelins”.

Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 10 désignations de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut d’orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 10 médicaments développés dans les maladies rares suivantes:

  • La mucoviscidose  (1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-

    [(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropanecarboxamide),

  • L’aspergillose invasive (isavuconazonium sulfate),

  • La maladie de Stargardt (mélange de vecteurs viraux adéno-associés de sérotype 8 contenant les moitié de séquences 5’ et 3’ du gène humain ABCA4 ),

  • Le syndrome d’Usher (mélange de 2 vecteurs viraux de sérotype 8 contenant les moitié de séquences 5’ et 3’ du gène humain MYO7A ),

  • La choroïdérémie (vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 contenant le gène humain REP1),

  • Le pemphigus chronique bénin familial (afamélanotide),

  • Le syndrome de Prader Willi (béloranib),

  • Le lymphome lymphocytaire à petits lymphocytes/ Leucémie lymphocytaire chronique (anticorps monoclonal anti CD 19 lié à un fragment Fc humanisé),

  • La cholangite sclérosante primitive (acide norursodeoxycholique),

  • Le traitement de la pré-éclampsie (alpha-1 microglobuline humaine recombinante).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un  médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une extension d’indication à l’autorisation de mise sur le marché:

  • Nexavar (sorafénib) dans le traitement du carcinome thyroïdien différencié, en progression, localement avancé ou métastatique.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments “orphelins” sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne.

Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. 
Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.