Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations et reports de développement en pédi1atrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration) conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 10 avis favorables de PIPs dans les indications suivantes:

  • Traitement de la douleur musculo-squelettique chronique et traitement de la douleur chronique non musculo-squelettique pour le fasinumab,
  • Traitement de la cholangite sclérosante primitive pour le cilofexor,
  • Traitement de la maladie de Crohn pour le guselkumab,
  • Traitement de la myopathie myotubulaire liée à l’X pour le résamirigene bilparvovec,
  • Traitement du syndrome de Dravet et traitement du syndrome de Lennox-Gastautpour le soticlestat,
  • Traitement de la sclérose en plaques pour (R)-1-(1-acryloylpiperidin-3-yl)-4-amino-3-(4-phenoxyphenyl)-1H-imidazo[4,5-c]pyridin-2(3H)-one,
  • Traitement de l’infection par le virus de l’immunodéficience humaine (VIH-1) pour darunavir / ritonavir,
  • Traitement de l’hémophilie congénitale A et traitement de l’hémophilie congénitale B pour le marstacimab,
  • Traitement du déficit en hormone de croissance pour le lonapegsomatropin
  • Traitement de la thrombocytopénie immunitaire pour le rilzabrutinib. 

Ont été octroyées:  

  •   14 opinions positives de demande de dérogation complète produit-spécifique d’obligation de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie dans une indication (pour des raisons de sécurité ou d’inefficacité, de maladie existant uniquement chez l’adulte, ou d’absence de bénéfice thérapeutique significatif),
  • 23 opinions positives et 1 opinion négative de modifications de PIPs avalisés et en cours de réalisation.

Posted on the ANSM website on 18 September 2020