O Infarmed está a garantir o acesso ao tratamento dos portadores de doenças raras. No primeiro semestre de 2016, os tratamentos nos hospitais implicaram um investimento de 39,3 milhões de euros. Além dos medicamentos já aprovados e financiados pelo SNS, este valor engloba as autorizações de utilização excecional (AUE). Este ano, o Infarmed já autorizou 182 tratamentos com medicamentos órfãos através de AUE. O volume corresponde a 15% do total de tratamentos com AUE até agosto, abrangendo 21 substâncias distintas.
As doenças oncológicas dominam os pedidos de AUE dos hospitais, no que diz respeito aos medicamentos órfãos, mas há ainda solicitações na área das doenças metabólicas, oftalmologia ou doença neuromuscular.
O recurso às AUE justifica-se nos casos em que estão a decorrer processos negociais com as empresas titulares destes medicamentos, mas também naqueles em que é necessário recorrer a importação porque a empresa não solicitou o financiamento para o medicamento em Portugal.
Dois dos medicamentos com mais pedidos destinam-se ao tratamento da fibrose pulmonar idiopática (nintedanib e pirfenidona), com cerca de 30 tratamentos aprovados, seguidos de um medicamento para tratar linfomas raros – brentuximab vedotina.
Para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, uma patologia para a qual foi aprovado um medicamento órfão em 2014 (atalureno), foram concedidas já cinco AUE, embora o tratamento tenha uma autorização de introdução no mercado (AIM) condicional. Esta autorização condicional foi atribuída pela Agência Europeia do Medicamento por ainda não haver dados suficientemente robustos de eficácia.

Posted on the Infarmed website on 5 September 2016